研究351 - 201 招聘
A阶段1/2, 非盲, 评估安全性的剂量递增研究, 耐受性, 药物动力学, 多剂量静脉注射bmn351对51外显子跳跃性杜氏肌营养不良患者的药效学研究
指示
杜氏肌营养不良
目标
这First-in-Human, 开放标签研究旨在评估BMN 351在儿童中的安全性和耐受性
临床实验的治疗
反义寡核苷酸
状态
这项研究目前正在招募参与者
研究类型
阶段1/2
杜氏肌营养不良(DMD)是一种隐性疾病, 由严重缺乏或完全缺乏肌营养不良蛋白引起的x连锁神经肌肉疾病, 一种保护肌肉细胞的蛋白质.
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A阶段1/2, 非盲, 评估安全性的剂量递增研究, 耐受性, 药物动力学, 多剂量静脉注射bmn351对51外显子跳跃性杜氏肌营养不良患者的药效学研究
杜氏肌营养不良
这First-in-Human, 开放标签研究旨在评估BMN 351在儿童中的安全性和耐受性
反义寡核苷酸
这项研究目前正在招募参与者
阶段1/2