一个多中心, 观察性研究评估Pegvaliase (BMN 165)在德国苯丙酮尿症患者中的实际结果
苯丙酮酸尿(北大)
In addition to the efficacy and safety profile of pegvaliase that has been established in clinical trials; there remains an important need to provide data to prescribers and the phenylketonuria (PKU) community on the real-world usage of pegvaliase, 以及相关的结果, 以支持临床实践优化，并提供更多的了解重要的临床问题在北京大学
Pegvaliase (BMN 165)
这项研究目前正在招募参与者
第四阶段
一项3期多中心研究，评估皮下注射Pegvaliase对青少年苯丙酮尿症患者(12-17岁)的安全性和有效性，采用开放标签随机双组(主动对照与饮食对照)设计
苯丙酮酸尿(北大)
评估Pegvaliase (BMN 165)作为诱导/滴定和维持剂量方案在PKU青少年患者中的安全性和有效性.
Pegvaliase (BMN 165)
这项研究目前正在招募参与者
第三阶段
A第3期, 非盲, 多中心研究评估Pegvaliase (BMN 165)在日本18岁及以上苯丙酮尿症患者中的安全性和有效性
苯丙酮酸尿(北大)
该研究的主要目的是评估Pegvaliase (BMN 165)作为诱导/滴定和维持剂量方案在日本≥18岁PKU患者中的有效性和安全性.
Pegvaliase (BMN 165)
这项研究正在进行中，但没有招募参与者.
第三阶段
An Open-label Extension Study to Evaluate the 安全 and 功效 of Subcutaneous Injections of Pegvaliase (> 40mg/day Dose) in Adults with Phenylketonuria.
苯丙酮酸尿(北大)
Evaluate long-term safety and efficacy of Pegvaliase in (> 40mg/day dose) in adults with PKU
聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165
第三阶段
本研究已经完成
一个四, 第三阶段, 随机, 双盲, 安慰剂对照, 十字, 苯丙酮尿症患者自行皮下注射BMN 165的疗效和安全性的停药研究
苯丙酮酸尿(北大)
BMN 165临床开发项目旨在证明BMN 165在降低成人PKU患者血液Phe浓度方面的安全性和有效性
聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165
本研究已经完成
第三阶段
第二期工程的长期延期, 评价安全性的开放标签剂量研究, 功效, PKU患者多次皮下剂量的rAvPAL-PEG耐受性
苯丙酮酸尿(北大)
评估长期安全性, 对难以控制和维持Phe水平的PKU患者注射一种研究药物的耐受性和有效性
聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165
本研究已经完成
第二阶段
苯丙酮尿患者皮下注射rAvPAL-PEG治疗24周的研究
苯丙酮酸尿(北大)
评估多次皮下(SC)剂量的rAvPAL-PEG给药方案在降低PKU患者超敏反应的频率和严重程度的同时，诱导早期和持续的Phe减少的效果
聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165
本研究已经完成
第二阶段
A第2期, 安全性评价的开放标签研究, 耐受性, 对苯丙酮尿患者每日给予Ravpal-PEG皮下剂量水平的疗效
苯丙酮酸尿(北大)
评价每日给药rAvPAL-PEG对降低PKU患者血Phe浓度的影响
聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165
本研究已经完成
第二阶段
A第3期, 非盲, 随机, 评估诱导安全性和耐受性的多中心研究, 滴定法, 未接受过Pegvaliase治疗的苯丙酮尿症患者自行给予Pegvaliase的维持剂量方案
苯丙酮酸尿(北大)
评估过去未接受过Pegvaliase的PKU患者注射研究药物(也称为PEG PAL)的安全性和耐受性
聚乙二醇酶，rAvPAL-PEG或bmn165
本研究已经完成
第三阶段
盐酸沙普霉素(bmn162)对苯丙酮尿患儿认知的影响
苯丙酮酸尿(北大)
IV期开放标签, 4 ~ 5岁苯丙酮尿症患儿接受盐酸沙普霉素(BMN 162)治疗7年的长期神经认知结局单队列研究
盐酸沙普霉素(BMN 162)
本研究已经完成
第四阶段
盐酸沙丙霉素(bmn162)治疗苯丙酮尿(PKU)或BH4缺乏(KAMPER)所致高苯丙氨酸血症(HPA)的长期安全性观察研究
苯丙酮酸尿(北大)
评估盐酸沙普霉素(BMN 162)治疗的长期安全性
盐酸沙普霉素(BMN 162)
本研究已经完成
第四阶段，观察性
苯丙酮尿症(PKU)的人口统计学、结局和安全性登记
苯丙酮尿症(PKU)，高苯丙氨酸血症
评价盐酸沙普霉素长期治疗的安全性(bmn162)
盐酸沙普霉素(BMN 162)
本研究已经完成
第四阶段，观察性
盐酸沙普霉素(bmn162)在4岁以下苯丙酮尿症患者中的应用
苯丙酮酸尿(北大)
评价盐酸沙普蝶呤(BMN 162) +限Phe饮食治疗26周后提高膳食Phe耐受性的效果, as compared to dietary therapy alone in =120 to <360 μmol/L).
盐酸沙普霉素(BMN 162)
本研究已经完成
阶段3 b
评估盐酸沙普霉素(BMN 162)对神经认知功能影响的3b期开放标签研究, 血液苯丙氨酸浓度的维持, 安全, 苯丙酮尿症幼儿群体药代动力学研究
苯丙酮酸尿(北大)
主要目标 -评估在筛查时0 - 6岁开始使用盐酸沙普霉素(BMN 162)保护苯丙酮尿症(PKU)患儿神经认知功能的长期疗效. 二级目标 -评估盐酸沙普蝶素(BMN 162)在研究人群中的长期安全性 -评价盐酸沙普霉素(bmn162)对研究人群生长参数的影响
盐酸沙普霉素(BMN 162)
本研究已经完成
第四阶段
评价盐酸沙普霉素(bmn162)治疗苯丙氨酸水平升高的苯丙酮尿症患者的安全性和有效性的研究
苯丙酮酸尿(北大)
评价盐酸沙普霉素(bmn162)降低苯丙酮尿患者血液中苯丙氨酸(Phe)水平的疗效
盐酸沙普霉素(BMN 162)
本研究已经完成
第三阶段
一个双盲, 安慰剂对照, 评价盐酸沙普霉素对苯丙酮尿患者神经精神症状的安全性和疗效的随机研究
苯丙酮酸尿(北大)
评价盐酸沙普蝶呤治疗PKU患者神经精神症状的安全性和疗效
盐酸沙普霉素(BMN 162)
本研究已经完成
第三阶段