Study 111-603 Acorn Recruiting
A multicentre, 非介入性研究评估用沃索里肽治疗软骨发育不全患者的长期安全性
Indication
Achondroplasia
Goal
在欧洲的一个真实世界中，评估用沃索利肽治疗软骨发育不全患者的安全性和骨骼效应的长期影响
Investigational therapeutic
Vosoritide
Status
这项研究目前正在招募参与者
Study Type
Observational
软骨发育不全是一种罕见的遗传性骨骼生长状况，其特征是不成比例的身材矮小, 脊柱弯曲和头部增大(大头畸形).
了解更多关于软骨发育不全的临床试验.
A multicentre, 非介入性研究评估用沃索里肽治疗软骨发育不全患者的长期安全性
Achondroplasia
在欧洲的一个真实世界中，评估用沃索利肽治疗软骨发育不全患者的安全性和骨骼效应的长期影响
Vosoritide
这项研究目前正在招募参与者
Observational
伏索瑞肽皮下注射用药情况调查.4 mg/0.56 mg/1.2mg在日本软骨发育不全患者中的长期安全性和有效性
Achondroplasia
在日本评价伏索里肽的长期安全性和有效性
Vosoritide
这项研究目前正在招募参与者
Observational
美国软骨发育不全的虚拟研究
Achondroplasia
一项以患者为中心的在线真实世界研究，旨在了解美国软骨发育不全儿童的生活经历
N/A
这项研究目前正在招募参与者
Observational
Phase 2 randomized, BMN 111在诊断为软骨发育不全且需要颈髓减压手术风险较高的婴幼儿中的开放标签临床试验
Achondroplasia
This randomized, 开放标签研究的目的是评估BMN 111在有需要颈髓减压手术风险的软骨发育不全的婴幼儿中的安全性和效果
BMN 111 (CNP治疗软骨发育不全的类似物)或安慰剂
这项研究是积极的，但不招募参与者
Phase 2
评价bmn111治疗软骨发育不全儿童安全性和有效性的扩展研究
Achondroplasia
This is a Phase 2, open-label, 评估BMN111治疗软骨发育不全儿童的安全性和有效性，直至受试者达到接近成人的最终身高
Vosoritide (BMN 111)
这项研究是积极的，但不招募参与者
Phase 2
A Phase 3, 评估BMN 111治疗软骨发育不全儿童的安全性和有效性的开放标签长期扩展研究
Achondroplasia
评估BMN 111作为治疗软骨发育不全儿童的治疗选择
Vosoritide (BMN 111)
这项研究是积极的，但不招募参与者
Phase 3
一项评估长期安全性的二期研究, Tolerability, bmn111治疗软骨发育不全儿童疗效观察
Achondroplasia
评估在111-202研究中完成2年治疗的ACH患儿每日SC注射BMN 111的长期安全性和耐受性
Vosoritide (BMN 111)
这项研究是积极的，但不招募参与者
Phase 2
A Phase 2 Randomized, Double-Blind, 评价BMN 111治疗软骨发育不全婴幼儿的安全性和有效性的安慰剂对照临床试验, Age 0 to < 60 Months
Achondroplasia
评价bmn111在婴幼儿中的安全性和有效性
Vosoritide (BMN 111)
This study has been completed
Phase 2
软骨发育不全(LISA)患者的终生影响研究从3岁以上到成人软骨发育不全. Enrolling subjects in LatAm region only.
Achondroplasia
基于生活质量(QoL)描述对软骨发育不全患者的影响, Clinical burden (functional impact, comorbidities, complications, medical and surgical care), Healthcare resource use, Socio-economic burden (educational, personal, 就业和财务影响)和社会心理负担(心理和社会化影响) 数据将在入学日期前至少三年内收集. 将从医疗记录中收集临床和医疗保健资源使用数据. Data about QoL, mobility, psychosocial burden, 社会经济负担和保健资源使用情况将通过有效的结构化问卷收集.
None
This study has been completed
Observational
一项针对软骨发育不全儿童的多中心、多国临床评估研究
Achondroplasia
研究111-301或111-206考虑收集软骨发育不全儿童患者的一致基线生长测量值
None
This study has been completed
Observational
软骨发育不全对生活质量的影响, Healthcare Resource Use, Clinical, 个人的社会经济和社会心理状况(联络). 患者从5岁以上到成人软骨发育不全. Enrolling subjects in EU region only.
Achondroplasia
描述基于生活质量(QoL)的对软骨发育不全患者的影响, clinical burden (functional impact, comorbidities, complications, medical and surgical care), healthcare resource use, socio-economic burden (educational, personal, 就业和财政影响)和社会心理负担(心理和社会化影响) 数据将在入学日期前至少五年内收集. 将从医疗记录中收集临床和医疗保健资源使用数据. Data about QoL, mobility, psychosocial burden, 社会经济负担和保健资源的使用情况将通过有效的结构化问卷小册子收集.
None
This study has been completed
Observational
Phase 1, two-part, double-blind, placebo-controlled study to evaluate safety, tolerability, 健康成人志愿者单次和多次bmn111的药代动力学研究
Achondroplasia
测量研究药物进入血液的量，以及单次给药时身体需要多长时间才能摆脱它. 有关可能发生的任何副作用的信息也将被收集.
Vosoritide (BMN 111)
This study has been completed
Phase 1
A Phase 2 Study of BMN 111 to Evaluate Safety, Tolerability, 儿童软骨发育不全(ACH)的治疗及疗效
Achondroplasia
评估软骨发育不全儿童每日BMN 111的安全性和耐受性
Vosoritide (BMN 111)
This study has been completed
Phase 2
A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 评价BMN 111治疗软骨发育不全儿童的疗效和安全性的多中心研究
Achondroplasia
评价bmn111治疗软骨发育不全儿童的疗效和安全性
Vosoritide (BMN 111)
This study has been completed
Phase 3