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软骨发育不全的临床试验

软骨发育不全 is a rare genetic bone growth condition characterized by disproportionate short stature, curvature of the spine and an enlarged head (macrocephaly).

Learn more about our achondroplasia clinical trials below.

Vosoritide

研究

研究111 - 104 招聘

A第一期, 随机, 非盲, Sponsor-Open, Two-Sequence, Two-Period Crossover Study to Investigate the Bioequivalence of a Single Subcutaneous Dose of BMN 111 Administered Using Either a Vial and Syringe or Injector Pen in Healthy Adult Participants

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Investigate the Bioequivalence of a Single Subcutaneous Dose of BMN 111 Administered Using Either a Vial and Syringe or Injector Pen in Healthy Adult Participants

临床实验的治疗

Combination Product: BMN111 administration via Injector Pen, 药物:BMN111通过小瓶和注射器给药

状态

这项研究目前正在招募参与者

研究类型

第一阶段

研究111-603 Acorn 招聘

一个多中心, non-interventional study to evaluate long-term safety in patients with achondroplasia treated with vosoritide

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

To evaluate the long-term impact of treatment with vosoritide on safety and skeletal effects on patients with 软骨发育不全 in a real-world setting in Europe

临床实验的治疗

Vosoritide

状态

这项研究目前正在招募参与者

研究类型

观察

研究111 - 604 招聘

伏索瑞肽皮下注射用药情况调查.4 mg/0.56 mg/1.2 mg Long-Term Safety and Effectiveness in Patients with 软骨发育不全 in Japan

指示

软骨发育不全

目标

To evaluate long-term safety and efficacy of vosoritide in Japan

临床实验的治疗

Vosoritide

状态

这项研究目前正在招募参与者

研究类型

观察

研究111-605 VISTA 招聘

美国软骨发育不全的虚拟研究

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

A patient centered online real world study to understand the lived experience of children with 软骨发育不全 in the United States

临床实验的治疗

N/A

状态

这项研究目前正在招募参与者

研究类型

观察

研究111 - 209 活跃，不招人

第二阶段随机, 非盲 clinical trial of BMN 111 in infants and young children with a diagnosis of 软骨发育不全 at a heightened risk of requiring cervicomedullary decompression surgery

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

这个随机, open label study is to evaluate is to evaluate the safety and effect of BMN 111 in infants and young children with 软骨发育不全 at risk of requiring cervicomedullary decompression surgery

临床实验的治疗

BMN 111 (CNP治疗软骨发育不全的类似物)或安慰剂

状态

这项研究是积极的，但不招募参与者

研究类型

第二阶段

研究111 - 208 活跃，不招人

An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Children with 软骨发育不全

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

这是第二阶段, 非盲, long-term extension study to evaluate the safety and efficacy of BMN111 in children with achondroplasia until subjects reach near-adult final height

临床实验的治疗

Vosoritide (BMN 111)

状态

这项研究是积极的，但不招募参与者

研究类型

第二阶段

研究111 - 302 活跃，不招人

A第3期, 非盲 Long-Term Extension Study to Evaluate the Safety and Efficacy of BMN 111 in Children with 软骨发育不全

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Assess BMN 111 as a therapeutic option for the treatment of children with achondroplasia

临床实验的治疗

Vosoritide (BMN 111)

状态

这项研究是积极的，但不招募参与者

研究类型

第三阶段

研究111 - 205 活跃，不招人

一项评估长期安全性的二期研究, 耐受性, and Efficacy of BMN 111 in Children With 软骨发育不全

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Evaluate the long-term safety and 耐受性 of daily SC injections of BMN 111 in children with ACH who have completed two years of treatment in the 111-202 study

临床实验的治疗

Vosoritide (BMN 111)

状态

这项研究是积极的，但不招募参与者

研究类型

第二阶段

研究111 - 206 完整的

A期2随机, 双盲, 安慰剂对照 临床 Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of BMN 111 in Infants and Young Children With 软骨发育不全, Age 0 to < 60 Months

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Evaluate the safety and efficacy of BMN 111 in infants and young children

临床实验的治疗

Vosoritide (BMN 111)

状态

本研究已经完成

研究类型

第二阶段

研究111 - 502 完整的

Lifetime Impact Study for 软骨发育不全 (LISA) Patients from over 3 years old through to adults with 软骨发育不全. 只招收拉丁美洲地区的科目.

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Describe the impact on individuals with achondroplasia based on Quality of life (QoL), 临床负担(功能影响), 并发症, 并发症, 医疗和外科护理), 医疗保健资源使用情况, 社会经济负担(教育), 个人, employment and financial impact) and Psychosocial burden (psychological and socialization impact) Data will be collected over a minimum of the three years prior to the date of enrollment. 临床 and 医疗保健资源使用情况 data will be collected from medical records. 生活质量数据, 流动性, 心理负担, socio-economic burden and 医疗保健资源使用情况 will be collected via validated and structured questionnaires.

临床实验的治疗

没有一个

状态

本研究已经完成

研究类型

观察

研究111 - 901 完整的

A Multicenter, Multinational 临床 Assessment Study for Pediatric Patients with 软骨发育不全

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Collection of consistent baseline growth measurements on pediatric patients with achondroplasia being considered for subsequent enrollment in 研究111 - 301 or 111-206

临床实验的治疗

没有一个

状态

本研究已经完成

研究类型

观察

研究111 - 501 完整的

软骨发育不全对生活质量的影响, 医疗保健资源使用, 临床, Socio-economic and Psychosocial state of the Individual (LIAISE). Patients from over 5 years old through to adults with 软骨发育不全. 只招收欧盟地区的科目.

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Describe the impact on individuals with achondroplasia based on quality of life (QoL), 临床负担(功能影响), 并发症, 并发症, 医疗和外科护理), 医疗保健资源使用情况, 社会经济负担(教育), 个人, employment and financial impact) and 心理负担 (psychological and socialization impact) Data will be collected over a minimum of the five years prior to the date of enrollment. 临床 and 医疗保健资源使用情况 data will be collected from medical records. 生活质量数据, 流动性, 心理负担, socio-economic burden and 医疗保健资源使用情况 will be collected via a booklet of validated and structured questionnaires.

临床实验的治疗

没有一个

状态

本研究已经完成

研究类型

观察

研究111 - 101 完整的

第一阶段, 由两部分组成, 双盲, 评估安全性的安慰剂对照研究, 耐受性, and pharmacokinetics of single and multiple doses of BMN 111 administered to healthy adult volunteers

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Measure how much of the study drug gets into the bloodstream and how long it takes the body to get rid of it when given as a single dose. Information about any side effects that may occur will also be collected.

临床实验的治疗

Vosoritide (BMN 111)

状态

本研究已经完成

研究类型

第一阶段

研究111 - 202 完整的

bmn111安全性评价的2期研究, 耐受性, 儿童软骨发育不全(ACH)的治疗及疗效

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Assess the safety and 耐受性 of daily BMN 111 administered to children with achondroplasia

临床实验的治疗

Vosoritide (BMN 111)

状态

本研究已经完成

研究类型

第二阶段

研究111 - 301 完整的

A期3随机, 双盲, 安慰剂对照, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children with 软骨发育不全

观点研究

指示

软骨发育不全

目标

Evaluate the efficacy and safety of BMN 111 in children with achondroplasia

临床实验的治疗

Vosoritide (BMN 111)

状态

本研究已经完成

研究类型

第三阶段